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GT-02287在帕金森病患者中的1b期研究预计将于2024年底启动
马里兰州BETHESDA， 2024年11月14日(GLOBE NEWSWIRE) - Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（“Gain”，或“公司””）是一家临床阶段生物技术公司，领先于下一代变抗性小分子疗法的发现和开发，今天报告了截至2024年9月30日的季度财务业绩，并提供了公司更新。
“2024年第三季度标志着Gain和GT-02287的开发取得了重大进展，GT-02287是我们治疗患有或不患有GBA1突变的帕金森病患者的主要候选药物。最近在国际帕金森病和运动障碍大会和Michael J Fox基金会年度帕金森病治疗会议上公布的GT-02287一期研究数据显示，GCase活性增加53%，在健康志愿者中具有良好的安全性和耐受性。我们认为，这些结果对即将进行的帕金森病患者1b期研究构成风险，该研究仍有望在2024年底前启动。Gain Therapeutics临时首席执行官兼首席财务官Gene Mack表示：“我们还为即将在年底前与FDA举行的会议提交了ind前的一揽子计划，以促进我们在2025年扩大GT-02287临床开发计划的2期，使我们更接近于开发第一种用于帕金森病患者的疾病改善疗法。”
2024年第三季度和最近的公司亮点
管道Updat西文
宣布了GT-02287（该公司的主要候选药物）一期研究的多次递增剂量（MAD）部分的积极结果用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。研究演示的结果表明GT-02287的安全性和耐受性，同时在健康志愿者中GCase活性增加53%。i期研究的积极结果和即将到来的1b期临床试验的设计在以下会议上进行了介绍：
在国际电影节上的海报和口头报告部分公司帕金森病和运动障碍大会将于2024年9月在宾夕法尼亚州费城举行。海报在这里。
在Michael J. Fox基金会的16th帕金森氏症治疗公司会议将于2024年10月在纽约州纽约举行。
2024年9月，Gain Therapeutics主办了一场虚拟网络研讨会，回顾了该研究的所有数据。该事件的重播可以在这里访问。
在神经科学2024 co .发表临床前数据该公司认为，该药物进一步阐明了GT-02287的疾病修饰潜力在动物模型中评价停药治疗的效果及对线粒体的改善与GT-02287管理有关的健康状况。
GT-02287在GBA1动物模型和特发性帕金森病模型中被证明可以挽救神经肌肉功能和运动协调的缺陷，并防止认知和日常生活活动缺陷的发展。值得注意的是，停用GT-02287超过一周后，在任何测试中的表现都没有明显影响，这表明它有改善疾病的作用。
GT-02287降低mitocho水平活性活性氧（ROS）以及改善溶酶体病理，减少α-突触核蛋白聚集，并提供神经保护作用。在一个\ u00a0体内\ u00a0在该模型中，小鼠受到CBE和纹状体注射α-突触核蛋白预形成原纤维（PFFs）的毒性损伤，延迟给药GT-02287可降低线粒体水平蛋白Miro1线粒体自噬的重要制造者；聚集的α-synuclein和血浆神经丝轻链（NfL），这是神经变性的标志；以及完全恢复运动功能控制水平。
2024年10月在西班牙巴塞罗那举行的第36届EORTC-NCI-AACR研讨会上，展示了该公司的Magellan?药物发现平台，用于鉴定针对盘状蛋白结构域受体2的变抗抑制剂。
即将到来的Milesto新经济学院
启动1b期临床试验GT-02287预计将于2024年第四季度在帕金森病患者中进行评估
预计将于2024年底与美国食品和药物管理局（FDA）举行ind前会议
2024年第三季度财务业绩
截至2024年9月30日的三个月，研发费用增加了30万美元，达到260万美元，而截至2023年9月30日的三个月为230万美元。研发费用的增加主要与我们的主要项目GT-02287治疗帕金森病的临床1期试验相关的成本有关。
截至2024年9月30日的三个月，一般和行政费用减少了70万美元，至180万美元，而截至2023年9月30日的三个月为250万美元。本期间一般费用和行政费用减少，主要是由于与一般公司事务有关的法律和专业费用减少，以及股票补偿费用减少。
截至2024年9月30日的三个月净亏损为每股0.17美元（基本和摊薄），而截至2023年9月30日的三个月净亏损为每股0.37美元（基本和摊薄）。
截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1200万美元，截至2023年12月31日为1680万美元。
一个关于Gain Therapeutics， Inc
嘉盛治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，领先于下一代变构疗法的发现和开发。嘉盛的主要候选药物GT-02287目前正在接受评估，用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。GT-02287在健康志愿者中进行的1期研究结果显示出良好的安全性和耐受性，在预期治疗范围内的血浆暴露，中枢神经系统暴露以及GCase酶的靶向和调节。
Gain的独特方法可以发现新的，变构小分子调节剂，可以恢复或破坏蛋白质功能。借助其高度先进的Magellan?平台，嘉恩正在加速药物发现，并为无法治疗或难以治疗的疾病（包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤）开发新的疾病改善疗法。
前瞻性陈述
本新闻稿包含“根据1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款作出的前瞻性陈述”。这些语句通常以诸如“相信”、“””期望、“””预期、“””打算、“””将、“””可能、“””应该、”或类似的表达式开头。这些前瞻性陈述反映了管理层对未来业绩或事件的当前知识、假设、判断和期望。尽管管理层认为这些陈述中反映的期望是合理的，但他们不保证这些期望将被证明是正确的或这些目标将被实现，您应该意识到实际结果可能与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。前瞻性陈述受到许多风险和不确定性的影响，包括但不限于与市场状况相关的风险、与发行相关的惯例成交条件的满足、与发行和发行收益使用相关的不确定性。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中所表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司业务相关的一般风险，请参阅公司向美国证券交易委员会提交的招股说明书补充文件，以及其中引用的文件，包括公司截至2023年12月31日的年度10-K表格和截至2024年9月30日的季度10-Q表格。本警示性通知明确限定所有前瞻性陈述的全部内容。请不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日起发表。无论是由于新信息、未来事件或其他原因，我们没有义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，并明确拒绝承担任何义务。
投资者关系:
阿帕尔·查谟和恰克·帕达拉
ajammu@gaintherapeutics.com
chuck@lifesciadvisors.com
媒体联系人:
Russo伙伴
尼克·约翰逊和埃利奥·安布罗西奥
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elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846 - 9256
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Gain therapeutics公司
有限公司nDENSED有限公司合并的操作报表
(未经审计的)
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三个莫nths九月结束\ 00a030；
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九个莫nths九月结束\ 00a030；
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2024
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2024
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收入:
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研究与开发
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经营损失
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利息收入净额
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外汇收益/（损失），净额
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103362年
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所得税前亏损
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所得税
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净亏损
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每股净亏损：
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归属于普通股股东的每股净亏损-基本亏损和摊薄亏损
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加权平均普通股-基本和稀释
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26531747年
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12701401年
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21273422年
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12342031年
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Gain therapeutics公司
有限公司nDENSED有限公司合并资产负债表
(未经审计的)
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9月\ u00a030,
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12月\ u00a031,
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2024
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2023
资产
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流动资产:
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现金及现金等价物
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美元
12049522年
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美元
11794949年
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流通有价证券
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4999704年
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税收抵免
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373726年
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242577年
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预付费用及其他流动资产
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1318092年
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741638年
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流动资产总额
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13741340年
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17778868年
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非流动资产:
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财产和设备，净
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美元
119610年
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美元
125962年
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内部使用软件
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156256年
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193375年
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经营租赁——资产的使用权
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281578年
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459215年
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限制现金
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33873年
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34021年
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长期存款及其他非流动资产
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33007年
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17890年
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非流动资产合计
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624324年
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830463年
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总资产
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14365664年
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18609331年
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负债和股东权益
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流动负债:
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应付账款
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1098453年
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美元
1318965年
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经营租赁负债-流动
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178781年
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229693年
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其他流动负债
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2491254年
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2160366年
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递延收益-流动
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708027年
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1122138年
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贷款-流动
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118280年
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118797年
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流动负债总额
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美元
4594795年
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美元
4949959年
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非流动负债:
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